לעצור את הנגיף
חוקרים השתמשו בריפוי גני כדי להחדיר לקופים גנים הפועלים יחד לייצור נוגדן מיוחד המצליח ל"נטרל" HIV
חוקרים השתמשו בריפוי גֶני כדי להחדיר לקופים גנים הפועלים יחד לייצור נוגדן מיוחד המצליח ל"נטרל" HIV – הנגיף הגורם לתסמונת הכשל החיסוני הנרכש (AIDS, איידס). נגיף ה־HIV תוקף את תאי הדם הלבנים – תאי מערכת החיסון. התאים העיקריים המותקפים הם תאי T עזר, הקרויים גם תאי CD4+על שם קולטן הנמצא על פני השטח שלהם. ללא טיפול תרופתי יעיל, הנגיף גורם במוקדם או במאוחר להשמדתם של רוב התאים האלו, דבר המחליש את מערכת החיסון וחושף את הגוף למחלות מידבקות שונות ולסרטן.
מאחר ש־HIV הוא נגיף, כלומר טפיל תוך תאי, הוא חייב לחדור לתאים כדי להשתלט על המערכות שלהם ולהתרבות. הנגיף מסתייע בכמה מולקולות (קולטנים) הנמצאות על פני התא כדי לחדור אליו. במקרה של HIV מהזן הנפוץ ביותר מדובר בשני קולטנים – CD4, שכבר הזכרנו, והחלבון הקרוי CCR5. חלק מהתרופות נגד HIV חוסמות (חלקית) את מולקולות ה-CCR5 על פני שטח התאים וכך מעכבות או מונעות את חדירת הנגיף לתאים. באופן דומה, הנוגדן המיוחד שפיתחו החוקרים מונע ממגוון רחב של זני HIV להיקשר לתאי הגוף ולחדור אליהם, כולל מזנים שידוע כי הם עמידים במיוחד לנוגדנים. נוסף לכך, הנוגדן גורם למערכת החיסון להשמיד תאים שכבר נדבקו בנגיף.
החוקרים מתיו גרדנר (Gardner) ממכון סקריפס שבפלורידה ועמיתיו, החדירו לתאי שריר של קופים את הגנים המקודדים לנוגדן. הם עשו זאת באמצעות נגיפים ממשפחת האָדֶנוֹ־וירוסים, שהוזרקו לקופים והונדסו כך שלא יהיו פעילים כנגיף ולא יוכלו להתרבות אלא רק יחדירו לתאי הקופים גנים חדשים. הקופים שתאי השריר שלהם ייצרו והפרישו את הנוגדן החדש היו עמידים לחלוטין ל־HIV למשך לפחות 34 שבועות. הם לא נדבקו ב־HIV אף לאחר שקיבלו כמה עירויים שהכילו כמויות עצומות של הנגיף.
נגיפי HIV עוברים תהליך מהיר של אבולוציה ולכן נוטים לפתח עמידות לטיפולים נגדם, עם זאת נראה כי עמידות נגד הנוגדן החדש לא תתפתח בקלות. כאמור, הנגיף מסתייע בשתי מולקולות של התאים (CD4 ו־CCR5) כדי לחדור לתוכם. הנוגדן המיוחד מחקה את שתי המולקולות הללו וכך גורם לנגיף להיקשר אליו, במקום לתאי מערכת החיסון. כדי לפתח עמידות לנוגדן ולחמוק ממנו, הנגיף יצטרך לעבור מוטציה שתאפשר לו לא להיקשר לשתי המולקולות (או להיקשר אליהן בצורה חדשה). מאחר שמדובר במולקולות החיוניות לחדירת HIV לתאים, הסיכוי כי יופיעו בו מוטציות כאלו לא גדול.
תוצאות המחקר נראות מבטיחות, אך הוא נעשה על מספר קטן ביותר של קופים ויש לחזור עליו עם מספר גדול בהרבה. כמו כן, לא נבדק אם הטיפול מגן מהדבקה ב־HIV כשנחשפים לנגיף בדרך הנפוצה ביותר, במגע בין נוזל מדביק לרקמה רירית, ולא באמצעות עירוי ישירות לווריד.